近日，歐洲藥品管理局（EMA）受理了一份營銷授權申請（MAA），該MAA尋求批準魚油衍生藥物icosapent ethyl（二十碳五烯酸乙酯，美國品牌名為Vascepa）作為一種治療藥物，用于那些服用他汀類藥物控制膽固醇水平但有高甘油三酯（大于等于135mg/dL）并存在其他心血管（CV）風險因素的高?；颊撸档虲V事件風險。EMA預計將在2020年底之前完成審查。

在美國，icosapent ethyl上述治療適應癥正在接受FDA的審查，預計本月獲得最終審查決定。今年11月，FDA咨詢委員會召開會議對icosapent ethyl的新適應癥申請進行了審查和討論，并一致（16票贊成，0票反對）建議FDA批準icosapent ethyl的新適應癥及標簽擴展，以降低高危患者發(fā)生CV事件的風險。

盡管FDA不受其咨詢委員會建議的約束，但預計FDA會在處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期2019年12月28日當天或之前批準icosapent ethyl。在美國icosapent ethyl的品牌名為Vascepa。如果在歐洲獲得批準，品牌名也可能是Vascepa，但這將作為監(jiān)管審查過程的一部分確定。

一旦獲得批準，對于使用他汀類藥物治療后低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平得到控制，但甘油三酯（TG）水平仍然偏高的血脂異?；颊?，icosapent ethyl將成為首個獲批能有效降低殘余心血管事件發(fā)生風險的藥物。

在美國和歐盟，icosapent ethyl的新適應癥申請，均基于里程碑心血管結局研究REDUCE-IT的結果。該研究是一項全球性研究，共入組了8179例已接受他汀類藥物治療的高危患者，這些患者LDL-C得到良好控制但CV事件的風險仍然很高。研究中評估了icosapent ethyl（每日4g）相對于安慰劑的療效和安全性，中位隨訪時間為4.9年。

結果顯示，該研究達到了主要終點，在意向性治療群體中，與安慰劑相比，icosapent ethyl使首次發(fā)生主要不良心血管事件（MACE）的相對風險降低了25%，數據具有高度統(tǒng)計學意義。MACE由心血管死亡、非致死性心肌梗塞（MI或心臟病發(fā)作）、非致死性卒中、冠狀動脈再血管化（如支架和旁路手術）和需要住院的不穩(wěn)定心絞痛組成。此外，在已發(fā)表的探索性分析中，與安慰劑相比，icosapent ethyl將總的（首次及后續(xù)）心血管事件的相對風險降低了30%，數據具有統(tǒng)計學意義。

該研究中，icosapent ethyl治療組最常見（發(fā)生率>5%且高于安慰劑組）的不良事件為：外周水腫、便秘、心房顫動。

心血管疾病在全世界范圍內仍是人類的頭號殺手。盡管他汀類療法可以減少心血管不良事件風險，但很多患者在低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平下降到達標的情況下，心血管疾病的重要指標甘油三酯（TG）的水平依然偏高，對健康造成嚴重的挑戰(zhàn)。

Vascepa（二十碳五烯酸乙酯）是經過嚴格的、復雜的、FDA監(jiān)管的生產工藝從深海魚中提取的高純度EPA（二十碳五烯酸）單分子處方型產品。該產品的生產工藝可有效消除雜質并分離和保護單分子活性成分，Vascepa也因其獨特的臨床特征獲得多個國際專利。Vascepa能夠降低相關患者群體的甘油三酯（TG）水平而不升高LDL-C水平。

在美國，Vascepa于2012年獲FDA批準，輔助飲食控制，用于嚴重（≥500 mg/dL）高甘油三酯血癥成人患者，降低甘油三酯（TG）水平。自2013年上市以來，針對這一重要利基適應癥的處方已經超過800萬張。目前，該藥在歐洲尚未被批準任何適應癥。