近日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極審查意見，建議批準(zhǔn)Benlysta（中文商品名：倍力騰，通用名：belimumab，注射用貝利尤單抗）靜脈注射（IV）制劑，作為一種附加療法，用于治療年齡≥5歲、具有高疾病活動(dòng)度的活動(dòng)性、自身抗體陽性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者。

現(xiàn)在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會(huì)（EC），后者將在未來2-3個(gè)月做出最終審查決定。如果獲批，Benlysta將成為歐洲首個(gè)專門開發(fā)和批準(zhǔn)治療5歲及以上SLE兒童的藥物。在美國，Benlysta靜脈注射（IV）制劑于今年4月底獲得FDA批準(zhǔn)用于5歲及以上SLE兒童患者，成為唯一一種專門批準(zhǔn)治療成年和兒童SLE的藥物。該藥是一種全人單克隆抗體藥物，靜脈給藥，抑制B細(xì)胞的增殖及分化，誘導(dǎo)自身反應(yīng)性B細(xì)胞凋亡，從而減少血清中的自身抗體，達(dá)到治療SLE的目的。

在中國，Benlysta（倍力騰，注射用貝利尤單抗）于今年7月獲得批準(zhǔn)。作為全球首個(gè)獲批應(yīng)用于治療SLE的生物制劑，倍力騰此次在中國被批準(zhǔn)與常規(guī)治療聯(lián)合，適用于在常規(guī)治療基礎(chǔ)上仍具有高疾病活動(dòng)的活動(dòng)性、自身抗體陽性的SLE成年患者。

CHMP的積極意見，基于一項(xiàng)批準(zhǔn)后承諾研究（PLUTO研究的數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了10 mg/kg劑量Benlysta聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法相對(duì)于安慰劑聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法治療5-11歲（n=13）、12-17歲（n=80）SLE兒童患者治療一年的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。

根據(jù)系統(tǒng)性紅斑狼瘡反應(yīng)指數(shù)（SRI）反應(yīng)率評(píng)估，接受Benlysta聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療（52.8%）的患者與接受安慰劑聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療（43.6%）的患者相比，在52周時(shí)獲得有臨床意義疾病活動(dòng)改善的兒童比例在數(shù)值上更高。經(jīng)歷一次以上不良事件（AE）和一次嚴(yán)重不良事件（SAE）的患者比例方面，Benlysta治療組分別為79.2%和17.0%，安慰劑組分別為82.5%和35.0%。在12歲及以上兒科人群中未觀察到新的安全信號(hào)（n=80），12歲以下兒童（n=13）的安全性數(shù)據(jù)有限。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是最常見的狼瘡類型，約占全球約500萬狼瘡病例中的70%，這是一種慢性、無法治愈的自身免疫性疾病，患者體內(nèi)產(chǎn)生自身抗體攻擊機(jī)體任何一個(gè)組織。如果病情得不到控制，將會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的癥狀，包括長期的器官損傷，甚至過早死亡，該病同時(shí)會(huì)對(duì)患者的身心健康造成巨大影響。與成人SLE相比，兒童SLE往往在診斷時(shí)和之后都有更活躍的疾病。兒童SLE與成人SLE相比損害增加更快、發(fā)病率更高。據(jù)估計(jì)，歐盟有3000-6000例5-17歲兒童患有SLE。

倍力騰（Benlysta）是首個(gè)B淋巴細(xì)胞刺激因子（B lymphocyte stimulator，BLyS）特異性抑制劑，能阻斷可溶性BLyS（一種B細(xì)胞生存因子）與B細(xì)胞上的BLyS受體的結(jié)合。Benlysta與B細(xì)胞不直接結(jié)合，但通過與BLyS結(jié)合，Benlysta可抑制B細(xì)胞（包括自身反應(yīng)性B細(xì)胞）的生存、減少B細(xì)胞向制造免疫球蛋白的漿細(xì)胞的分化。Benlysta能夠減少導(dǎo)致狼瘡患者病情加重的異常B淋巴細(xì)胞的數(shù)量，這些異常的B淋巴細(xì)胞會(huì)導(dǎo)致免疫系統(tǒng)產(chǎn)生細(xì)胞錯(cuò)誤攻擊血管和自身其他健康組織，從而引起狼瘡和其他免疫系統(tǒng)疾病。

Benlysta是近50多年來獲批治療SLE的首個(gè)新藥，該藥有2種劑型：靜脈注射劑型（IV）和皮下注射劑型（SC）。IV劑型每4周靜脈輸注一次，劑量根據(jù)體重調(diào)整（10mg/kg），耗時(shí)約1個(gè)小時(shí)。SC劑型于2017年獲得美國FDA批準(zhǔn)，產(chǎn)品有2種形式：?jiǎn)蝿┝款A(yù)灌封注射器和單劑量自動(dòng)注射器，患者通過培訓(xùn)后可自行皮下注射給藥，該劑型將為SLE患者群體提供一種重要的治療選擇。