于2018年7月23日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals宣布，TIBSOVO（ivosidenib）已獲得美國FDA的批準(zhǔn)，可用于治療復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血?。≧/R AML），可應(yīng)用于復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病的成年患者中，這些患者的易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變由FDA批準(zhǔn)的測試檢測。

復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病的特征是疾病發(fā)展迅速，是成人患者中最常見的急性白血病。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國每年估計(jì)約有20，000例新發(fā)病例。同時(shí)，大多數(shù)急性骨髓性白血病患者最終會(huì)復(fù)發(fā)。R/R 急性骨髓性白血病的預(yù)后較差，五年生存率約為27%。對(duì)于6-10%的AML患者，IDH1酶突變會(huì)阻斷正常的血液干細(xì)胞分化，從而導(dǎo)致急性白血病的發(fā)生。

TIBSOVO是一種IDH1酶的口服靶向抑制劑，是目前唯一一款獲得美國FDA批準(zhǔn)針對(duì)IDH1突變的R/R AML療法。AML的特征是疾病進(jìn)展迅速，是成人中最常見的急性白血病，每年在美國估計(jì)約有20，000例新發(fā)病例。大多數(shù)AML患者最終會(huì)復(fù)發(fā)。R/R AML的預(yù)后較差，五年生存率約為27%。對(duì)于6-10%的AML患者，IDH1酶突變會(huì)阻斷正常的血液干細(xì)胞分化，從而導(dǎo)致急性白血病的發(fā)生。

TIBSOVO是一種IDH1酶的口服靶向抑制劑，是目前唯一一款獲得美國FDA批準(zhǔn)針對(duì)IDH1突變的R/R AML療法。Agios首席執(zhí)行官David Schenkein博士表示：“FDA批準(zhǔn)了TIBSOVO，這是我們的第一個(gè)全資藥物，也是我們的研究平臺(tái)在不到一年的時(shí)間里獲批的第二個(gè)藥物，這對(duì)我們公司來說是一個(gè)令人難以置信和令人興奮的里程碑。重要的是，它也是大約6-10%的具有IDH1突變的AML患者一直在等待的與傳統(tǒng)化療完全不同的新治療方案。我要感謝參與我們臨床試驗(yàn)的患者及其護(hù)理人員、護(hù)士和醫(yī)生。在他們的支持和Agios員工的奉獻(xiàn)精神下，我們正在成為一家可持續(xù)的多產(chǎn)品生物醫(yī)藥公司，提供可能改變嚴(yán)重疾病治療方式的藥物?！?/p>

德州大學(xué)MD安德森癌癥中心白血病系教授兼主席Hagop M。 Kantarjian博士說：“復(fù)發(fā)或現(xiàn)有療法難以治療的AML患者幾乎沒有任何治療選擇。臨床研究表明，TIBSOVO作為單一藥物有潛力提供強(qiáng)大且持久的緩解，并幫助患者實(shí)現(xiàn)和維持對(duì)輸血不依賴的狀態(tài)。IDH抑制劑代表了一類新的針對(duì)具有IDH突變的AML患者的非細(xì)胞毒性靶向療法?！?/p>