近日，美國FDA已授予羅氏制藥Hemlibra （emicizumab-kxwh）用于未產(chǎn)生VIII因子抑制劑A型血友病治療的突破性療法認(rèn)定。突破性療法指定是為了加速那些用于嚴(yán)重疾病治療且相比現(xiàn)有療法具有很大治療改善藥物的開發(fā)和審查。

Hemlibra由羅氏旗下中外制藥（Chugai Pharmaceutical）研發(fā)，是一款靶向凝血因子IXa和X的雙特異性單克隆抗體，該藥物被設(shè)計(jì)用于將IXa因子和x因子聚集在一起，從而激活天然凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)，并恢復(fù)血友病患者的凝血過程。Hemlibra屬于一種預(yù)防性治療，該即用型溶液通過每周一次皮下注射給藥。

Hemlibra在2015年9月獲得了首個(gè)突破性療法指定，并在2017年11月獲得美國FDA批準(zhǔn)用于產(chǎn)生了VIII抑制劑A型血友病兒童及成人患者出血頻率的減少或預(yù)防。Hemlibra最近也得到了世界其他國家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，其中包括歐盟委員會(huì)在2018年2月批準(zhǔn)了該藥用于產(chǎn)生了VIII抑制劑A型血友病患者出血發(fā)作的常規(guī)預(yù)防。

羅氏制藥首席醫(yī)學(xué)官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII預(yù)防治療具有更好療效的藥物，凝血因子VIII治療是未產(chǎn)生抑制劑A型血友病患者的標(biāo)準(zhǔn)治療手段。我們期待同藥物審評(píng)機(jī)構(gòu)緊密合作以盡快將Hemlibra用于A型血友病患者的治療，同時(shí)當(dāng)我們一起度過世界血友病日的時(shí)候，很高興能和社會(huì)分享這個(gè)消息?！?/p>

本次突破性療法指定是基于對(duì)12歲或12歲以上無抑制劑的A型血友病患者進(jìn)行的臨床3期HAVEN 3研究的數(shù)據(jù)。在這項(xiàng)研究中，通過每周或每兩周一次皮下注射Hemlibra預(yù)防，與未預(yù)防相比，治療后患者出血顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的降低。在一項(xiàng)病人內(nèi)部的比較中，每周一次的Hemlibra預(yù)防優(yōu)于先前的凝血因子VIII預(yù)防，治療后出血降低具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。Hemlibra最常見的不良反應(yīng)是注射部位反應(yīng)，未觀察到新的安全信號(hào)，本研究未發(fā)現(xiàn)血栓形成性微血管病變或血栓事件。