8月29日，F(xiàn)DA正式授予日本第一三共制藥乳腺癌新藥DS-8201 突破性療法認(rèn)定，該藥物是一種ADC藥物（抗體偶聯(lián)藥物），用于治療既往接受曲妥單抗、帕妥珠單抗以及經(jīng)ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治療后出現(xiàn)病情惡化的HER2陽(yáng)性，局部晚期或者轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。

截止目前為止，尚未有任何一款藥物獲批用于經(jīng)HER2靶點(diǎn)治療藥物（曲妥單抗、帕妥珠單抗以及T-DM1）治療無(wú)效的HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌。此次突破性療法認(rèn)定的授予，將極大推動(dòng)了 DS-8201的上市審批進(jìn)程。

DS-8201a由一個(gè)人源的抗HER2抗體和新型的拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑DXd通過(guò)多肽鏈連接而成，可選擇性地與腫瘤細(xì)胞表面的HER2受體結(jié)合，引起抗體依賴性細(xì)胞毒（ADCC）反應(yīng)，使DS-8201a內(nèi)吞進(jìn)入細(xì)胞。細(xì)胞內(nèi)的溶酶體酶切斷多肽鏈并釋放出負(fù)載的DXd，抑制拓?fù)洚悩?gòu)酶I的活性，進(jìn)而引發(fā)DNA損傷和細(xì)胞凋亡。

FDA的這項(xiàng)決定，主要依據(jù)DS-8201的一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)，評(píng)估其在既往接受HER2靶點(diǎn)治療藥物（曲妥單抗、帕妥珠單抗以及T-DM1）的轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和初步療效。結(jié)果顯示，并未觀察到藥物劑量限制性毒性，且并未達(dá)到最大耐受量。其初步療效結(jié)果將在2017年美國(guó)臨床腫瘤協(xié)會(huì)年會(huì)上發(fā)布。

這項(xiàng)在HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌中對(duì)DS-8201的突破性療法認(rèn)定表明，當(dāng)目前獲批的療法不能繼續(xù)控制疾病的時(shí)候，這些患者面臨未被滿足的醫(yī)療需求，” Daiichi Sankyo公司的執(zhí)行副總裁兼腫瘤研發(fā)全球主管Antoine Yver博士說(shuō)：“我們致力于快速推進(jìn)DS-8201的研發(fā)，并期待與FDA密切合作，盡快為轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者帶來(lái)新的治療方案?！?/p>