南開大學(xué)藥物化學(xué)生物學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室陳悅教授團(tuán)隊(duì)歷時(shí)8年攻關(guān)的編號(hào)為ACT001的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，日前獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）孤兒藥的資格認(rèn)定，成為中國(guó)少數(shù)幾個(gè)獲得該資格認(rèn)定的藥品之一，也是目前為止天津首個(gè)獲美“孤兒藥”認(rèn)定的準(zhǔn)藥品。

腦膠質(zhì)瘤是由于大腦和脊髓膠質(zhì)細(xì)胞癌變所產(chǎn)生的、最常見的原發(fā)性顱腦腫瘤。如同其他腫瘤（疾?。┮粯?，膠質(zhì)瘤也是由于先天的遺傳高危因素和環(huán)境的致癌因素相互作用所導(dǎo)致的。一些已知的遺傳疾病，例如神經(jīng)纖維瘤?。↖型）以及結(jié)核性硬化疾病等，為腦膠質(zhì)瘤的遺傳易感因素。

“孤兒藥”（Orphan Drug Disignation）是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國(guó)食品藥品管理局對(duì)“孤兒藥”的認(rèn)定，意味著該藥物在美國(guó)將享受評(píng)審、臨床試驗(yàn)、市場(chǎng)投入等環(huán)節(jié)享受特殊支持。

據(jù)陳悅教授團(tuán)隊(duì)工作人員介紹，該團(tuán)隊(duì)于今年9月下旬向美國(guó)食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認(rèn)定的申請(qǐng)。申請(qǐng)內(nèi)容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗(yàn)結(jié)果。團(tuán)隊(duì)預(yù)期將于申請(qǐng)?zhí)峤缓蟮?0天內(nèi)收到FDA的批復(fù)。事實(shí)上，只用不到2個(gè)月的時(shí)間就獲得FDA的批準(zhǔn)。

FDA官方網(wǎng)站的公開信息顯示，ACT001“孤兒藥”認(rèn)定申請(qǐng)的批準(zhǔn)日期為11月8日，藥品適應(yīng)癥為“Glioblastoma Multiforme”，即多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤，占膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的絕大多數(shù)。網(wǎng)站顯示認(rèn)定狀態(tài)成為“Designated”，即已認(rèn)定。

ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認(rèn)定，意味著ACT001在美國(guó)的臨床申報(bào)與試驗(yàn)，將獲得FDA一攬子的優(yōu)惠政策，包括快速評(píng)審?fù)ǖ馈⑴R床試驗(yàn)周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國(guó)享受稅收減免以及7年保護(hù)期等優(yōu)惠政策。

“FDA‘孤兒藥’的認(rèn)定，意味著ACT001的原創(chuàng)性得到了FDA的認(rèn)可?！标悙偼嘎?，目前他們還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準(zhǔn)，這需要通過后續(xù)的臨床試驗(yàn)及其相應(yīng)的評(píng)審，才有望獲得，預(yù)計(jì)明年啟動(dòng)澳大利亞與美國(guó)多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的臨床2期試驗(yàn)。