近日，美國生物制藥公司Cascadian Therapeutics表示，其在研HER2高選擇性口服小分子激酶抑制劑Tucatinib被FDA認定為治療具有腦轉(zhuǎn)移乳腺癌的孤兒藥。

FDA的孤兒藥認定是授予那些在治療、診斷或預(yù)防罕見疾病（發(fā)病患者不超過20萬）方面具有臨床安全及有效潛力的治療手段。孤兒藥地位的獲得，將會額外獲得開發(fā)激勵，包括稅費減免、處方藥使用者費用免除以及上市后7年的市場獨占權(quán)。

HER2是在多種癌癥類型（包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌）均會過表達的生長因子受體，HER2介導了細胞的生長、分化及存活。HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌中，太多的HER2會刺激癌細胞瘋狂增長、分裂更快，使其侵襲性增強，這就意味著腫瘤進展加快，更容易轉(zhuǎn)移和復(fù)發(fā)。而HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者中，約有50%的患者會出現(xiàn)腦部轉(zhuǎn)移，這些腦轉(zhuǎn)移將會降低患者的生活質(zhì)量以及生存時間。

目前腦轉(zhuǎn)移乳腺癌患者的治療仍然非常棘手，迫切需要有效的治療手段Cascadian Therapeutics公司CEO兼總裁Scott Myers表示：“Tucatinib的開發(fā)將是對目前HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌棘手的治療手段的有效補充。我們正在進行中的被稱為HER2CLIMB的Tucatinib的注冊臨床研究，對正在進行中的Tucatinib與卡培他濱和/或曲妥珠單抗聯(lián)用的臨床1b期研究的結(jié)果感到倍受鼓舞，結(jié)果顯示，在腦轉(zhuǎn)移HER2陽性乳腺癌患者中具有42%的應(yīng)答率。”

Tucatinib是HER2高效及高選擇性酪氨酸激酶抑制劑，對EGFR沒有明顯的抑制（EGFR的抑制可能導致皮疹或腹瀉）。 Tucatinib無論是單藥使用還是與化療或是其他HER2靶向藥物（Trastuzumab）聯(lián)用均具有良好的活性，且正在進行中的研究已經(jīng)證實了藥物聯(lián)用具有協(xié)同治療效果。