日本藥企安斯泰來(lái)（Astellas）近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Xospata（gilteritinib），用于經(jīng)FDA批準(zhǔn)的一種檢測(cè)方法證實(shí)存在FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性（藥物難治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治療。Xospata是一種口服療法，此次批準(zhǔn)，使該藥成為FDA批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)性或難治性AML患者群體的首個(gè)也是唯一一個(gè)FLT3靶向制劑，同時(shí)也標(biāo)志著安斯泰來(lái)進(jìn)入了美國(guó)血液癌癥治療領(lǐng)域。

據(jù)美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)估計(jì)，在2018年，美國(guó)將有大約1.9萬(wàn)人被診斷為AML。AML與多種基因突變有關(guān)。Xospata屬于第二代FLT3抑制劑，針對(duì)FLT3跨膜區(qū)內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，與惡化的無(wú)病生存和總體生存相關(guān)。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。盡管對(duì)這些突變的影響還不太清楚，但它們與治療耐藥性有關(guān)。

之前，F(xiàn)DA已授予Xospata孤兒藥資格和快速通道資格，并被日本衛(wèi)生勞動(dòng)福利部（MHLW）和歐盟委員會(huì)（EC）授予孤兒藥資格，被日本MHLW授予SAKIGAKE資格。今年10月中旬，Xospata獲得日本批準(zhǔn)，用于FLT3突變陽(yáng)性復(fù)發(fā)性或難治性AML成人患者。

Xospata是通過(guò)與日本壽制藥株式會(huì)社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作發(fā)現(xiàn)，安斯泰來(lái)?yè)碛虚_(kāi)發(fā)、制造、潛在商業(yè)化Xospata的獨(dú)家全球權(quán)利。

FDA批準(zhǔn)Xospata是基于ADMIRAL臨床研究中下列終點(diǎn)的中期分析：完全緩解率（CR）/伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh），CR/CRh緩解持續(xù)時(shí)間（DOR），依賴(lài)輸血向不依賴(lài)輸血的轉(zhuǎn)化率。數(shù)據(jù)顯示，CR/CRh為21%、CR/CRh的中位DOR為4.6個(gè)月?；€期后56天，從依賴(lài)輸血向不依賴(lài)輸血的轉(zhuǎn)化率為31.1%。

來(lái)自ADMIRAL研究的全部結(jié)果將在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

值得一提的是，2017年4月，諾華的靶向抗癌藥Rydapt（midostaurin）獲FDA批準(zhǔn)，治療FLT3突變陽(yáng)性新診AML成人患者。此次批準(zhǔn)，使Rydapt成為全球首個(gè)一線治療FLT3突變陽(yáng)性AML的靶向藥物。