近日美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)丹麥制藥巨頭諾和諾德（Novo Nordisk）的長效凝血因子IX產(chǎn)品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病兒科患者和成人患者的治療。

B型血友病是由于缺乏凝血因子IX造成的凝血障礙性疾病。凝血因子Ⅸ替代療法是治療本病的根本措施，常見替代品有新鮮血液、血漿及濃縮凝血因子Ⅸ等。Rebinyn是一種糖基聚乙二醇化的重組凝血因子IX，旨在作為替代療法用于B型血友病的治療。糖基聚乙二醇化是一種有效延長半衰期的技術(shù)，在A型血液病及其他治療領(lǐng)域已被證明安全有效，因此Rebinyn具有顯著改善的藥代動力學(xué)（PK）屬性。

Paradigm臨床項目涉及115例重度或中重度B型血液病患者，其臨床數(shù)據(jù)顯示，Rebinyn用于B型血有病成人、青少年、兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療、出血發(fā)作控制、圍手術(shù)期管理均非常有效，同時耐受性、安全性良好。

Rebinyn與標(biāo)準(zhǔn)的凝血因子IX產(chǎn)品相比，半衰期延長了5倍之多。在Paradigm臨床項目中，盡管Rebinyn給藥的頻率較低，但患者血液中Rebinyn卻達到了較高的水平。在III期臨床中，每周一次用藥40 IU/kg Rebinyn所維持的因子IX活性水平高于15%，同時將平均年出血率（ABR）降低至1.0，并且表現(xiàn)出預(yù)防目標(biāo)關(guān)節(jié)出血的潛力，生活質(zhì)量也得到了顯著改善。

Rebinyn作為一種新的長效因子IX產(chǎn)品，具有較高的因子IX活性水平、較低的用藥頻率、同時可減少出血率，該藥有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成員的生活質(zhì)量。