MANDARA全球臨床研究顯示，凡舒卓可使近60%的EGPA患者實(shí)現(xiàn)緩解，41%的患者停用口服糖皮質(zhì)激素（OCS）

2025年12月22日，中國(guó)上海——凡舒卓（英文商品名：Fasenra，通用名：本瑞利珠單抗注射液）新適應(yīng)癥獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療成人嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）。

此次獲批是基于早前發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的MANDARA 全球III期臨床研究結(jié)果，該研究是首個(gè)針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性EGPA的生物制劑非劣效性頭對(duì)頭研究，比較了本瑞利珠單抗與此前唯一獲批治療EGPA的生物制劑美泊利珠單抗在復(fù)發(fā)/難治性EGPA患者中的療效與安全性。研究結(jié)果顯示，本瑞利珠單抗治療組中近60%的患者實(shí)現(xiàn)緩解，與美泊利珠單抗組一致。而且，本瑞利珠單抗治療組中41%的患者可完全停用口服糖皮質(zhì)激素（OCS），高于美泊利珠單抗治療組的26%。此外， MANDARA研究的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期研究（OLE）結(jié)果顯示，從美泊利珠單抗轉(zhuǎn)換至本瑞利珠單抗治療的患者，其OCS停藥率最高可達(dá)43.5%。同時(shí)，本瑞利珠單抗的耐受性良好，其安全性與美泊利珠單抗相比沒(méi)有臨床意義的差異。

EGPA是一種罕見(jiàn)的累及多個(gè)系統(tǒng)的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為外周血及組織中嗜酸性粒細(xì)胞（EOS）增多、浸潤(rùn)及中小血管壞死性肉芽腫性炎癥。呼吸道和肺部是最常受累的器官，表現(xiàn)為難治性的喘息，呼吸困難，經(jīng)常需要口服或注射糖皮質(zhì)激素（簡(jiǎn)稱全身激素）。但隨著疾病進(jìn)展，EGPA會(huì)引發(fā)多器官的不可逆損傷，包括心臟、神經(jīng)、腎臟、皮膚及消化道等，甚至危及生命。由于對(duì)疾病的認(rèn)知度較低，患者從發(fā)病到確診的平均時(shí)間為4-12年，錯(cuò)失最佳干預(yù)時(shí)機(jī)，極大影響了預(yù)后，造成沉重的疾病負(fù)擔(dān)。

長(zhǎng)期以來(lái)，EGPA的治療以大劑量口服糖皮質(zhì)激素聯(lián)合免疫抑制劑為主，然而，此類治療方案的療效有限，約75%的患者雖曾接受過(guò)3種以上不同的療法，仍有≥40%的患者復(fù)發(fā)。此外，長(zhǎng)期服用糖皮質(zhì)激素會(huì)引發(fā)肥胖、骨質(zhì)疏松、糖尿病等副作用，進(jìn)一步加重患者的健康負(fù)擔(dān)。隨著循證醫(yī)學(xué)研究證據(jù)的不斷積累，對(duì)EGPA發(fā)病機(jī)制的理解更加深入，EOS已被視為疾病的核心驅(qū)動(dòng)因素。近年來(lái)，國(guó)內(nèi)外各大指南及共識(shí)已逐步將靶向EOS的生物制劑納入治療推薦。

廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院、廣州呼吸健康研究院主任醫(yī)師陳榮昌教授表示：“在大多數(shù)EGPA患者中，哮喘癥狀是其前驅(qū)的疾病表現(xiàn)，95%-100%的EGPA患者有哮喘癥狀，比全身性疾病的發(fā)病時(shí)間平均早12年，確診時(shí)，57%的EGPA患者已有重度哮喘癥狀。指南和共識(shí)建議對(duì)疑似EGPA的患者行全面的檢查評(píng)估，從所謂的‘難治性重度哮喘或激素依賴的哮喘’患者中甄別出EGPA。EOS是EGPA最常見(jiàn)的關(guān)鍵效應(yīng)細(xì)胞和免疫調(diào)節(jié)細(xì)胞，組織嗜酸粒細(xì)胞性炎癥能直接或間接造成器官特異性損傷。所以EOS計(jì)數(shù)是關(guān)鍵評(píng)估指標(biāo)。本瑞利珠單抗作為目前唯一*精準(zhǔn)靶向EOS的IL-5R單抗，能夠高效抑制由EOS驅(qū)動(dòng)的炎癥，此次獲批對(duì)于幫助醫(yī)生制定更精準(zhǔn)化、個(gè)體化治療策略，幫患者實(shí)現(xiàn)深度緩解、減少激素依賴并改善長(zhǎng)期預(yù)后，帶來(lái)了里程碑式的意義?！?/p>

北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師田新平教授表示：“EGPA是一種罕見(jiàn)的系統(tǒng)性自身免疫性疾病，患者不僅面臨疾病本身導(dǎo)致的多臟器受損負(fù)擔(dān)，同時(shí)還面臨慢性疲勞與疼痛、心理健康、社會(huì)能力與經(jīng)濟(jì)壓力等因疾病導(dǎo)致的多方面困境。本瑞利珠單抗獲批此適應(yīng)癥為EGPA治療帶來(lái)了里程碑式的進(jìn)展，不僅使疾病緩解成為可實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)，還能夠幫助患者逐步減少甚至停用口服激素，真正實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向治療，改善患者的長(zhǎng)期生存與生活質(zhì)量。同時(shí)本瑞利珠單抗每四周一次，每次一針的皮下注射給藥方案，也提升了患者的治療便利性?！?/p>

阿斯利康全球高級(jí)副總裁、全球研發(fā)中國(guó)負(fù)責(zé)人何靜博士表示：“EGPA 嚴(yán)重影響患者的健康與生活質(zhì)量，患者迫切需要更多有效且安全性良好的治療選擇。本瑞利珠單抗此次獲批，是阿斯利康在推動(dòng)EOS相關(guān)疾病診療變革道路上的又一重要里程碑。不僅進(jìn)一步改寫(xiě)了 EGPA 治療長(zhǎng)期依賴激素的歷史，也憑借便捷的皮下注射給藥方式提升了患者的治療依從性，減輕這一罕見(jiàn)病的治療負(fù)擔(dān)，為中國(guó) EGPA 患者帶來(lái)新的治療希望。基于本瑞利珠單抗在 EOS 通路中的明確作用機(jī)制，我們將繼續(xù)探索其在 EOS 增多相關(guān)疾病中的潛在價(jià)值，致力于為相關(guān)疾病患者帶來(lái)精準(zhǔn)、有效的治療方案，持續(xù)推動(dòng) EOS 相關(guān)疾病診療領(lǐng)域的創(chuàng)新突破?！?/p>

阿斯利康中國(guó)總經(jīng)理、中國(guó)生物制藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理林驍表示：“非常高興看到本瑞利珠單抗在華新添適應(yīng)癥，不僅為更多中國(guó)EGPA患者帶來(lái)精準(zhǔn)有效的治療選擇，也標(biāo)志著本瑞利珠單抗從呼吸疾病領(lǐng)域拓展至自身免疫性疾病領(lǐng)域。阿斯利康秉持‘患者至上’的初心，深耕呼吸免疫治療領(lǐng)域超五十年，已構(gòu)建起從霧化產(chǎn)品、吸入制劑到創(chuàng)新生物制劑的疾病全周期治療方案。未來(lái)，我們將加速引入以生物制劑為核心的創(chuàng)新療法，攜手各方力量重塑中國(guó)呼吸免疫系統(tǒng)疾病診療格局，切實(shí)滿足中國(guó)患者的治療需求?！?/p>

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