近日，諾華治療晚期乳腺癌藥Piqray（Alpelisib）日前在海南博鰲超級(jí)醫(yī)院開(kāi)出處方，國(guó)內(nèi)患者可全球同步獲益于創(chuàng)新藥物。作為全球首個(gè)、目前海外唯一獲批用于治療激素受體（HR）陽(yáng)性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性、PIK3CA突變晚期乳腺癌的口服藥品，諾華Alpelisib獲準(zhǔn)在海南先行區(qū)特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)用于臨床急需，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)在這一領(lǐng)域的空白，為急需治療的患者帶來(lái)希望。

PIK3CA突變的乳腺癌存在治療挑戰(zhàn)

據(jù)世界衛(wèi)生組織國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020 年全球最新癌癥數(shù)據(jù)，全球乳腺癌新發(fā)病例高達(dá) 226 萬(wàn)例，超過(guò)肺癌的 220 萬(wàn)例，乳腺癌取代肺癌成為全球第一大癌種。在中國(guó)，乳腺癌是女性群體發(fā)病率最高的腫瘤，其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌，而PIK3CA是HR+/HER2-亞型乳腺癌中最常見(jiàn)的突變基因之一。

中國(guó)研究數(shù)據(jù)顯示，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突變。同時(shí)，眾多基礎(chǔ)與臨床研究均提示PIK3CA突變與致癌通路PI3K/AKT/mTOR激活有關(guān)，會(huì)導(dǎo)致該通路異常激活進(jìn)而刺激腫瘤的增殖、轉(zhuǎn)移和侵襲，并且與治療應(yīng)答不佳、預(yù)后不良、或內(nèi)分泌治療耐藥相關(guān)，從而使治療更具挑戰(zhàn)性。

十多年來(lái)，國(guó)內(nèi)外一直致力于開(kāi)發(fā)針對(duì)PI3K信號(hào)通路的藥物，但多集中在血液腫瘤、淋巴瘤等。直到2019年5月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)諾華Alpelisib與氟維司群聯(lián)合治療應(yīng)用于內(nèi)分泌治療期間或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的HR+/HER2-、PIK3CA突變的晚期乳腺癌的絕經(jīng)后女性和男性患者，打開(kāi)了PI3K抑制劑在實(shí)體瘤應(yīng)用的大門(mén)。此后，Alpelisib快速獲得了加拿大、歐盟等四十多個(gè)國(guó)家和地區(qū)相同適應(yīng)癥的獲批。

諾華創(chuàng)新藥Alpelisib的面世，對(duì)改變攜帶PIK3CA突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的治療格局至關(guān)重要，也為臨床醫(yī)生和患者提供了一種明確的治療方法。

Alpelisib為PIK3CA突變的乳腺癌患者帶來(lái)希望

Alpelisib是首款針對(duì)HR+/HER2-、PIK3CA突變的晚期乳腺癌的藥物，為口服小分子α特異性I類(lèi)磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑，在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細(xì)胞系中顯示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制細(xì)胞增殖作用。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院內(nèi)科治療中心主任馬飛教授介紹：“SOLAR-1研究結(jié)果證明Alpelisib與氟維司群聯(lián)合治療可以延長(zhǎng)PIK3CA突變患者的無(wú)進(jìn)展生存。與單獨(dú)使用氟維司群相比，Alpelisib+氟維司群治療將無(wú)進(jìn)展生存期顯著延長(zhǎng)一倍（11.0vs5.7個(gè)月）、疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低35%、總緩解率（ORR）提高一倍多（36vs16%）。且無(wú)論是否有肺/肝轉(zhuǎn)移，Alpelisib的療效一致。我們認(rèn)為患者目前的疾病情況可以從Alpelisib聯(lián)合氟維司群的治療中獲益。此次得益于樂(lè)城先行區(qū)的引進(jìn)以及其全球特藥險(xiǎn)的落地，我們不僅同步了國(guó)際最新的治療方案，更累積了寶貴的真實(shí)世界臨床治療經(jīng)驗(yàn)，未來(lái)希望類(lèi)似的創(chuàng)新藥能夠在中國(guó)繼續(xù)加快審批的速度，持續(xù)落地，為更多的中國(guó)乳腺癌患者帶來(lái)新的生存希望?！?/p>

海南省腫瘤醫(yī)院內(nèi)科醫(yī)生蒙燕醫(yī)生介紹：“此次接受Alpelisib治療的女性是一名60多歲的PIK3CA突變的乳腺癌患者，曾接受過(guò)多種不同藥物組合的治療、同時(shí)出現(xiàn)部分臟器的癌細(xì)胞轉(zhuǎn)移。在得知臨床急需的創(chuàng)新藥可以在樂(lè)城先行區(qū)內(nèi)使用，我們與多位專(zhuān)家對(duì)患者再次進(jìn)行評(píng)估過(guò)后，立即采用了治療HR+HER2-絕經(jīng)后PIK3CA突變晚期乳腺癌的Alpelisib，填補(bǔ)了此類(lèi)PIK3CA突變的治療空白。除了在樂(lè)城先行區(qū)內(nèi)使用，符合一定條件、在安全評(píng)估后患者可將藥品帶離先行區(qū)進(jìn)行后續(xù)治療。同時(shí)，我們欣喜地看到近期北京普惠健康險(xiǎn)以及樂(lè)城全球特藥險(xiǎn)陸續(xù)推出，未來(lái)將進(jìn)一步減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”

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