2025年10月18日 —— 全球領(lǐng)先的科技企業(yè)默克今日宣布，全球 III 期 MANEUVER 研究的長期隨訪結(jié)果公布。該研究旨在評估由和譽醫(yī)藥研發(fā)的試驗性藥物Pimicotinib（一款集落刺激因子- 1 受體（CSF-1R）抑制劑）治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者的長期療效。最新分析數(shù)據(jù)顯示，在中位隨訪 14.3 個月時，根據(jù)盲態(tài)獨立審查委員會（BICR）采用 RECIST v1.1 標準評估，自研究開始即接受Pimicotinib治療患者的客觀緩解率（ORR）從第 25 周的 54% 顯著提升至 76.2%（95% CI：63.8，86.0）。研究同時表明，與患者預后相關(guān)的疼痛、身體功能等關(guān)鍵次要終點指標也實現(xiàn)了具有臨床意義的持續(xù)改善，且安全性特征與此前公布的數(shù)據(jù)一致。該研究結(jié)果在 2025 年歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）大會肉瘤領(lǐng)域小型口頭報告環(huán)節(jié)發(fā)布（摘要編號：7692）。

“今年在 ASCO 大會上公布的全球 MANEUVER 研究初步結(jié)果顯示，Pimicotinib在腱鞘巨細胞瘤系統(tǒng)性治療 III 期臨床試驗中，創(chuàng)下了該領(lǐng)域迄今最高的客觀緩解率紀錄?！?北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示，“最新研究結(jié)果在此前的基礎(chǔ)上進一步證實，Pimicotinib的腫瘤緩解療效不僅具有持續(xù)性，還隨時間推移不斷增強。更重要的是，隨訪超過一年后，患者報告的癥狀及功能結(jié)局仍在持續(xù)改善 —— 這些指標直接關(guān)系到患者的日常生活能力。綜合來看，研究結(jié)果表明Pimicotinib有望成為腱鞘巨細胞瘤患者‘同類最優(yōu)’的系統(tǒng)性治療方案。”

“腱鞘巨細胞瘤會導致患者疼痛、關(guān)節(jié)僵硬及活動功能受限，影響其日常生活能力，甚至無法正常參與家庭與社會活動，對患者身心造成了雙重負擔。”Life Raft Group組織腱鞘巨細胞瘤患者支持項目Sydney Stern博士指出，“患者迫切需要更多能緩解癥狀、縮小腫瘤的治療選擇。更重要的是，有效改善癥狀能幫助患者重回父母、伴侶、照護者等角色，以自己期望的狀態(tài)生活，而不用再擔心疾病何時會再次掌控自己的人生?！?/p>

此次全球 III 期 MANEUVER 試驗的最新分析涵蓋了 63 例患者，這些患者在研究第一部分接受Pimicotinib治療 24 周后，繼續(xù)進入開放標簽階段接受該藥物治療。在中位隨訪 14.3 個月時，腫瘤緩解療效持續(xù)提升：

? 據(jù) BICR 采用 RECIST v1.1 標準評估的 ORR 從第 25 周的 54% 升至 76.2%（95% CI：63.8，86.0）；

? 針對TGCT專門設計的終點指標 ——BICR 腫瘤體積評分（TVS）評估的 ORR 從第 25 周的 61.9% 升至 74.6%（95% CI：62.1，84.7）；

? 數(shù)據(jù)截止時，中位緩解持續(xù)時間尚未達到（范圍：0.03-19.81 個月），經(jīng)長期隨訪發(fā)現(xiàn)，93.7% 接受Pimicotinib治療的患者通過 BICR 采用 RECIST v1.1 標準評估，腫瘤體積均有所縮小。

此外，在長達 73 周的長期隨訪中，Pimicotinib在影響TGCT患者生活質(zhì)量的關(guān)鍵患者報告指標（包括活動范圍、疼痛、僵硬程度及身體功能）方面，均展現(xiàn)出具有臨床意義的改善：

? 活動范圍相對值較基線平均提升 23.9%（較第 25 周的 15.6% 進一步增加）；

? 采用患者報告結(jié)局測量信息系統(tǒng) - 身體功能量表（PROMIS-PF）評估，身體功能較基線的平均變化持續(xù)改善；同時，通過最嚴重僵硬程度數(shù)字評分量表及簡明疼痛量表最嚴重疼痛評分評估，患者的僵硬程度與疼痛程度均持續(xù)降低。

該分析還涵蓋了初始在研究第一部分被隨機分配至安慰劑組、隨后在開放標簽階段轉(zhuǎn)為接受Pimicotinib治療的患者（n=31）。研究結(jié)果顯示，這部分患者在Pimicotinib治療中療效顯著：在轉(zhuǎn)為Pimicotinib治療后，中位隨訪 8.5 個月時，經(jīng) BICR 采用 RECIST v1.1 標準及 TVS 評估的 ORR 均達到 64.5%。

長期隨訪結(jié)果顯示，對于全程接受Pimicotinib治療的患者，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物誘導性肝損傷或毛發(fā) / 皮膚色素減退的相關(guān)證據(jù)。多數(shù)治療期間出現(xiàn)的不良事件為輕度，且可控可管理。

“長期數(shù)據(jù)充分彰顯了Pimicotinib改變腱鞘巨細胞瘤治療格局的潛力 —— 作為一種系統(tǒng)性治療方案，Pimicotinib不僅能有效降低腫瘤負荷，還有助于恢復身體功能、減輕疼痛，為患者帶來了具有臨床意義的持久獲益?！?默克醫(yī)藥健康業(yè)務腫瘤開發(fā)部門負責人Victoria Zazulina博士表示，“基于此項覆蓋北美、歐洲及中國的全球研究數(shù)據(jù)，我們將與監(jiān)管機構(gòu)緊密合作，力爭讓該治療方案盡快惠及全球患者。”

目前，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理Pimicotinib作為 1 類創(chuàng)新藥用于治療成人腱鞘巨細胞瘤患者的上市許可申請。美國及全球其他市場的上市許可申請也在規(guī)劃中。

家庭醫(yī)生在線（www.newhope123.com）原創(chuàng)內(nèi)容，未經(jīng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載，違者必究，內(nèi)容合作請聯(lián)系：020-37617238