百濟神州是一家專注于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化的生物醫(yī)藥公司。2月6日，百濟神州宣布VIDAZA（維達莎注射用阿扎胞苷）在中國已經(jīng)上市銷售。

維達莎是一種核苷代謝抑制劑，獲批用于治療中危-2/高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、伴有20-30%骨髓原始細胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒單核細胞白血?。–MML）。百濟神州獲得新基公司（Celgene）授予的獨家經(jīng)銷權，可在中國獨家銷售該藥品。

骨髓增生異常綜合征MDS是以骨髓衰竭和一種或多種骨髓增生異常為特征的異質(zhì)性疾病組。在約三分之一的MDS患者中，該疾病會發(fā)展為快速增長的骨髓細胞癌癥，也稱之為AML。慢性粒單核細胞白血病CMML是一種從骨髓造血細胞開始侵入血液的癌癥，在老年人中多發(fā)。CMML兼具MDS和骨髓增殖性疾病的特性，是骨髓增生異常/骨髓增殖性疾病中最常見的病種。

在美國，維達莎被批準用于治療以下幾種MDS FAB亞型：難治性貧血（RA）、難治性貧血伴環(huán)形鐵粒幼紅細胞（RARS;若伴隨中性粒細胞減少、血小板減少癥或輸血需求）、難治性貧血伴原始細胞增多（RAEB）、難治性貧血伴原始細胞增多-轉(zhuǎn)化型（RAEB-T）以及CMML，被美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡指南推薦為一線治療用藥。

一項納入了中危-2 /高危MDS患者的全球三期試驗（AZA-001）數(shù)據(jù)表明維達莎將此類患者的中位總生存期顯著延長至24.5個月，而傳統(tǒng)療法組（最佳支持護理、低劑量阿糖胞苷和高劑量化療）中位總生存期僅為15個月。治療前依賴輸血的患者中，接受維達莎治療后有45%脫離了依賴，而接受傳統(tǒng)療法的患者只有11%脫離了依賴。維達莎治療組患者的客觀緩解率為49%，顯著高于傳統(tǒng)療法組的29%。另外，維達莎推遲了這些患者的AML患病時間（從11.5個月延長至17.8個月）。兩種療法中最常見的3-4級不良事件為外周血細胞減少癥。

但需注意維達莎禁用于已知對阿扎胞苷或甘露醇過敏的患者和患有晚期惡性肝癌的患者。因維達莎與貧血、中性粒細胞減少和血小板減少有關，應多次監(jiān)測全血細胞計數(shù)以評估緩解和毒性，至少在每個給藥周期前進行監(jiān)測。

由于阿扎胞苷在既往患有重度肝損傷的患者中具有潛在肝臟毒性，因而肝病患者用藥需謹慎。另外，由于阿扎胞苷和其代謝產(chǎn)物由腎臟大量排出，因而腎臟功能損傷的患者發(fā)生腎臟毒性的風險可能增加。由于老年患者更有可能發(fā)生腎臟功能減退，應檢測此類患者的腎功能。

對妊娠婦女進行維達莎給藥可能對胎兒產(chǎn)生危害。應告知可能處于妊娠期的婦女本品對胎兒的潛在危害。而且應建議男性患者在接受維達莎治療期間避免生育。