Jazz Pharmaceuticals新藥Vyxeos近日獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于治療兩種急性骨髓性白血病（AML）。先前Vyxeos曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定、以及快速通道資格。自啟動(dòng)滾動(dòng)新藥申請(qǐng)后，這款療法又獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。

AML是一種病發(fā)于骨髓，進(jìn)展快速的癌癥，在所有AML患者中，有8%-10%的患者屬于“化療或放療有關(guān)的AML”（T-AML），另外有部分患者由于血液疾病和其他癌細(xì)胞的突變，會(huì)出現(xiàn)“骨髓增生異常相關(guān)變化的AML”（AML-MRC）。這兩類患者的預(yù)后極不樂(lè)觀，預(yù)期存活時(shí)間非常短。因此，他們也急需全新的治療手段。Vyxeos是一款復(fù)方脂質(zhì)體注射劑，由柔紅霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）兩款藥物以44mg/100mg的比例組合而成。這款療法由于其創(chuàng)新性和潛在的治療前景，得到了業(yè)界的普遍好評(píng)。

Vyxeos的安全性與療效在一項(xiàng)有309名患者參與的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這些患者均為新近診斷的T-AML或AML-MRC患者，隨機(jī)被分為兩組，一組接受Vyxeos的治療，一組接受阿糖胞苷與柔紅霉素的直接治療（經(jīng)典的7+3療法）。試驗(yàn)表明，接受Vyxeos治療的患者，中位總生存期達(dá)到了9.56個(gè)月，較對(duì)照組的5.95個(gè)月有顯著提高。它的安全性也得到了充分的評(píng)估。綜合這些數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)讓這款突破性療法上市。

美國(guó)FDA腫瘤卓越中心與藥物評(píng)估和研究中心下屬血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室的Richard Pazdur博士說(shuō)道：“針對(duì)特定高風(fēng)險(xiǎn)的AML患者群體，Vyxeos是首款獲批的療法，Vyxeos將兩種常見(jiàn)的化療療法組合到一起，比起它們的單獨(dú)使用，能幫助一些患者活得更久。”