《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》發(fā)布

2022年1月23日，由北京新陽光慈善基金會發(fā)起的“續(xù)立新生 揚帆啟航”《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》（以下簡稱《白皮書》）發(fā)布會在武漢舉辦。這是自2016年以來，時隔5年《白皮書》再度更新發(fā)布。此次《白皮書》進行了大樣本調(diào)研，覆蓋全國31個省市自治區(qū)范圍內(nèi)2533位慢性粒細胞白血病患者，總結了我國慢粒白血病的診療現(xiàn)狀，對慢?；颊叩挠盟幥闆r、回歸正常后的生活、工作狀況進行了深度剖析。

蘇州大學附屬第一醫(yī)院吳德沛教授、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院孟力教授、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院鄒萍教授、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院黎緯明教授、北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛先生、湖北省內(nèi)各院血液科臨床醫(yī)生、慢粒患者代表共同出席了此次活動。

《2021年中國慢性粒細胞白血病患者報告白皮書》發(fā)布會現(xiàn)場

超五分之一患者耐藥，規(guī)范檢測助力慢粒治療精準化

慢性粒細胞白血?。–hronic Myeloid Leukemia， CML），又稱慢性髓細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，全球年發(fā)病率為1.6~2.0/10萬，在成人白血病中約占15%。酪氨酸酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)，慢?；颊叩?0年生存率總體上從50%提高到85-90%。

隨著新藥研發(fā)，治療技術的革新，慢粒的治療方案在不斷創(chuàng)新。在探討國內(nèi)慢?；颊吆脱嚎漆t(yī)生對于TKI治療的關注點時，雙方的共同關注點是新藥發(fā)展。TKI是目前治療慢粒的首選用藥，但仍有一部分患者不能達到理想緩解效果（原發(fā)性耐藥）或緩解后復發(fā)（繼發(fā)性耐藥）。在《白皮書》覆蓋的2533位受調(diào)研患者當中，20.2%的患者耐藥不耐受。BCR-ABL激酶區(qū)突變是導致TKI治療后耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是最常見的，也是目前難以克服的突變之一。

耐藥是導致患者發(fā)病及死亡的重要原因，但長期以來醫(yī)患群體對耐藥問題并未給予充分關注，尤其是在廣大基層，耐藥認知不足的問題更為突出。對此，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院黎緯明教授建議：“早期進行耐藥管理可有效預防耐藥發(fā)生，當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現(xiàn)疾病進展時，需要盡快檢測激酶突變情況，否則不僅會導致病情加重，還會錯過最佳治療時機?；鶎友嚎漆t(yī)生要有慢粒規(guī)范化管理和長期管理意識，確保慢?；颊哂绕涫悄退幓颊吣芗皶r進行隨訪監(jiān)測和突變檢測。強基固本，這就需要將更多優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射到廣大基層，從根本上提升慢粒治療水平和成效。

隨著BCR-ABL激酶區(qū)突變檢測的規(guī)范化，以及國內(nèi)外專業(yè)醫(yī)藥團隊針對耐藥、突變和減少不良反應等新型TKI藥物研發(fā)，慢粒治療的精準化時代也即將到來。針對其他TKI耐藥或不耐受、以及T315I突變患者，中國首個且唯一一個第三代BCR-ABL抑制劑已證實可以克服慢粒患者的T315I突變，且對經(jīng)一代或二代TKI治療后耐藥或不耐受的慢性粒細胞白血病有療效，該藥已于中國上市。

近半數(shù)患者回歸工作面臨挑戰(zhàn)，基層醫(yī)療服務需求更需關注

此《白皮書》對全國31個省市自治區(qū)進行了調(diào)研，目前在中國一線、省會城市等醫(yī)療條件相對發(fā)達的地區(qū)，慢粒實現(xiàn)了可防可控可治。但調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地無法獲得治療藥物，主要的影響因素有地方不具備所需醫(yī)療條件、跨省市異地就醫(yī)無法報銷、耐藥問題或者因為進口藥品在多地醫(yī)院的可及性不高等。此類問題在中低線下沉城市、廣大農(nóng)村地區(qū)更為嚴重。

除此之外，由于治療時間的延長，患者的經(jīng)濟負擔和生活質(zhì)量逐漸成為關注重點。近一半的患者（58.22%）認為疾病帶來的個人身體和心理上的影響增加了找工作的困難，32.90%的患者認為用人單位與職場上的不公也增加了患者回歸工作的難度。成功回歸工作狀態(tài)的患者也面臨著一些的挑戰(zhàn)，有41%參與調(diào)研的患者認為疾病和治療限制了個人發(fā)展，例如導致崗位調(diào)動影響晉升等問題。另一方面，由于疾病的突發(fā)性和不確定性，患者在回歸生活和工作的過程中通常承受著巨大的心理壓力，非常需要社會各界的關注和倡導。26.29%的患者表示希望能夠獲得心理疏導、精神慰藉、緩解心理壓力等各方面的心理支持。15.20%的患者認為社會需要提高對患者重返職場的關注，增加對患者回歸工作的認可和信任。

圓桌討論

慢?；颊摺澳绢^”在現(xiàn)場分享了他從確診、到發(fā)現(xiàn)突變耐藥、到參加臨床試驗、再到最后重新回歸生活的經(jīng)歷。他說：“我確診已經(jīng)十八年了，經(jīng)歷了重重磨難。在我以為好日子終于到來的時候又查出了T315I和E255K突變，好在入組了國產(chǎn)原研第三代靶向藥的臨床試驗救了我一命。這十八年我從絕望的低谷走到了轉(zhuǎn)陰的高光，未來可期，人生還很長，希望大家也不要放棄”。

另一位患者代表曹先生是一名在職交通民警，他在現(xiàn)場分享時談到，慢?；颊叩淖晕夜芾矸浅Ｖ匾?，規(guī)范治療、定期檢測、謹遵醫(yī)囑是關鍵，我們要做自己健康的“第一責任人”。同時在治療過程中，保持良好的生活習慣和穩(wěn)定的情緒也是必不可少的。慢粒并不可怕，我們要在生活中康復，在工作中療愈，為社會做出貢獻，實現(xiàn)自己的個人價值。

黎緯明教授表示，此次調(diào)研有很多鼓舞人心的內(nèi)容，許多患者都在嘗試回歸新生活。但《白皮書》的相關數(shù)據(jù)仍反映出慢?；颊咴谥委熡盟?、回歸社會等方面面臨諸多難題。慢粒治療的地區(qū)水平差異、認知理念的欠缺以及科學管理的規(guī)范化不足等問題，是中國乃至世界視野下慢粒治療需要突破的瓶頸所在。在打通患者回歸生活“最后一公里”上，我們還需傾注更多精力。借此機會我們向社會各方呼吁，更多了解慢粒患者的生存狀況和需求，為慢?；颊呓永m(xù)新生保駕護航。在“2030健康中國”規(guī)劃的引領下，調(diào)動一切可以調(diào)動的資源和力量，開創(chuàng)慢粒治療的新境界。

“在基層地區(qū)，患者對醫(yī)療服務的需求相較于城市更大。促進優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源下沉，推進醫(yī)療服務均等化能夠幫助基層地區(qū)的患者實現(xiàn)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療可及，因此基層醫(yī)療機構要提供有效的醫(yī)療服務和宣教工作，從身體、診療、心理等多方面滿足患者需求，進一步改善患者生存質(zhì)量。目前慢?；颊叩纳嫫谝呀咏g正常人，只要保持高度的用藥依從性和規(guī)律隨訪，是可以回歸正常工作和生活的，希望社會各界給與他們更多的包容與接納，幫助他們更好地融入社會”，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院孟力教授表示。

慢?；颊呔实奈璧秆莩?/p>

活動當天除了《白皮書》的發(fā)布，北京新陽光慈善基金會還聯(lián)合和睿慢粒幫扶中心共同組織舉辦了全國慢?；颊吖适戮€上展暨2022年慢粒學院新春云年會，借助鏡頭更真實地展現(xiàn)慢?；颊叩男穆窔v程。值此機會，現(xiàn)場的慢?；颊哌€帶來了精彩的舞蹈演出，展示出了慢粒患者追求新生的不懈努力。

北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛先生

北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示，此次《白皮書》的發(fā)布，旨在幫助公眾和政策制定者更多了解慢粒治療現(xiàn)狀與患者生存狀況，希望社會各界關注慢?；颊?，多方位助力患者奔赴新生活。作為《白皮書》發(fā)起者，新陽光基金會的宗旨是用愛自己的心去愛別人，為更公平更美好的社會而行動，致力于采取更多行動來減輕患者的負擔、提高患者生存質(zhì)量，助力“健康中國2030”目標的實現(xiàn)。

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